Terapia con células madre
Resumen editorialLa edición del genoma mediante el uso de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente intercaladas (CRISPR) y proteínas asociadas a CRISPR ofrece el potencial de facilitar un tratamiento seguro y eficaz de las enfermedades genéticas refractarias a otros tipos de intervención. Aquí identificamos algunos de los principales desafíos para los médicos, los reguladores y los comités de ética de la investigación en seres humanos en la traducción clínica de la terapia celular somática mediada por CRISPR.
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Terapia celular de la línea germinal
Un puñado de terapias génicas somáticas han recibido autorización para su comercialización y cientos más se están probando en ensayos clínicos en todo el mundo. En Canadá, se ha aprobado el uso de cuatro terapias génicas, pero la introducción de estas terapias en los sistemas sanitarios plantea importantes retos, al tiempo que garantiza la seguridad, el acceso y la asequibilidad.
Los rápidos avances científicos hacen que los tratamientos que pueden cambiar la vida se acerquen a la clínica a un ritmo acelerado. Las decisiones que deben tomar los responsables de autorizar y financiar las terapias génicas se ven complicadas por la incertidumbre de los resultados a largo plazo, los altos precios y la demanda de los pacientes.
De la investigación a la realidad describe las etapas de la aprobación y el uso de las terapias génicas en Canadá, y examina los retos relacionados con la supervisión reglamentaria, la fabricación, el acceso y la asequibilidad, e identifica enfoques prometedores para abordarlos.
Son pocas las terapias génicas aprobadas en todo el mundo y, por tanto, los datos sobre su aplicación en los sistemas sanitarios son limitados. Pero están surgiendo ejemplos a medida que varias jurisdicciones exploran formas de garantizar decisiones de autorización de mercado oportunas y un acceso justo y asequible. Existe la oportunidad de aprender de los enfoques que se están probando y aplicando en el país y en el extranjero, y de aplicar las soluciones emergentes en Canadá.
Terapia génica correctiva
La terapia génica es el uso de genes para tratar enfermedades. Representa un salto cualitativo en nuestro enfoque del tratamiento de las enfermedades humanas y tendrá un efecto significativo en la medicina durante los próximos diez años. William French Anderson, Michael Biase y Ken Culver realizaron la primera terapia génica con éxito en un ser humano en 1990. Desarrollaron un protocolo para tratar la deficiencia de adenosina deaminasa (ADA), una inmunodeficiencia combinada grave, también conocida como la “enfermedad del niño de la burbuja”. La deficiencia de ADA es el resultado de heredar dos copias del gen defectuoso de la ADA (en otras palabras, es una enfermedad recesiva). La posesión de un gen normal conduce a la producción continua y regular de ADA en las células de todo el cuerpo. Sin al menos un gen que funcione correctamente, los niños no tienen forma de convertir la desoxiadenosina (un producto de desecho) en inosina. Esto conduce a la rápida acumulación de desoxiadenosina en el sistema, que se fosforila en un trifosfato tóxico que mata a las células T. El resultado es un fallo casi completo del sistema inmunitario y una muerte prematura.
Medicamento de terapia celular somática
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RespuestaDebido a que hay varios genes implicados, se necesitaría una terapia génica múltiple.En general, los esfuerzos actuales para tratar enfermedades mediante terapia génica somática no plantean problemas éticos novedosos, siempre que se aplique adecuadamente el consentimiento informado en los ensayos. Sin embargo, preocupa a qué podría conducir el desarrollo exitoso de las técnicas de terapia génica de la línea germinal.Previous 2 Terapia génicaNext 4 Terapia génica de la línea germinal
